Se llama Layla Richards y ella es la primera niña en el mundo en recibir una técnica novedosa que ha conseguido curarla de su agresiva leucemia, enfermedad que padecía desde las 14 semanas de vida. Ahora, tras recibir una terapia consistente en la edición genómica, esta pequeña se encuentra recuperada y pasa a formar parte de la historia de la Medicina.
Aunque muchos pacientes con leucemia son curados con quimioterapia, en otros casos, cuando el tipo de leucemia es muy grave, esta terapia resulta ineficaz. Ese era el caso de Layla que, con una de las formas de leucemia linfoblástica aguda más agresiva vista por estos médicos, no respondió al tratamiento de la quimioterapia ni a un trasplante de médula. Cuando cumplió un año de edad, los médicos hablaron con sus padres y les dijeron que no había nada que hacer más, que lo siguiente eran los cuidados paliativos.
Pero, a petición de los padres de la pequeña, los médicos del Great Ormond Street Hospital (GOSH) en Londres decidieron apostar a todo o nada y aplicar una técnica que anteriormente sólo se había probado en ratones de laboratorio.
«No queríamos aceptar los cuidados paliativos y le pedimos a los médicos que intentaran todo con nuestra hija, incluso aquello que no habían probado todavía», ha explicado hoy Lisa Foley, de 27 años.
El padre de Layla, Ashleigh Richards, de 30 años y conductor de profesión, ha explicado que «tenía miedo al pensar que el tratamiento nunca había sido utilizado antes en humanos, que pero incluso con los riesgos, no había duda de que queríamos intentar el tratamiento. Ella estaba enferma, tenía mucho dolor y necesitábamos algo».
El equipo de GOSH pensó que una técnica, denominada TALEN, que consiste en cortar y pegar ciertos genes del ADN y que sólo había sido probada en ratones, podía funcionar. Se trata de modificar células inmunes (linfocitos T) de donantes para añadirles nuevos genes que programan las células para que reconozcan y ataquen a las células cancerígenas de la paciente.
Tras recibir esta terapia, los médicos esperaban que en pocos días Layla tuviera fiebre o alguna reacción en su piel, lo que indicaría que la terapia estaba funcionando. Sin embargo, pasaron dos semanas y la pequeña se encontraba bien, algo que no era una buena señal. Pero, pocos días después, ocurrió, la niña tuvo una erupción en su piel pero se encontraba bien. Semanas después, los médicos llamaron a los padrse. «Pensábamos que eran malas noticias pero entonces nos dijeron que había funcionado y empezamos a llorar», explica Lisa.
Dos meses después, Layla ya estaba libre de cáncer y pasó por un segundo trasplante de médula. Sus células sanguíneas aumentaron, y un mes después la pequeña ya estaba recuperada y se pudo ir a casa.
Los médicos han comunicado este jueves que este caso abre la vía al uso de esta técnica en otros pacientes, aunque recuerdan que sigue siendo un tratamiento experimental, y como tal, hay que considerarlo.
Ahora, cinco meses después de haber recibido este tratamiento, la niña se recupera en su casa, aunque tiene que visitar con frecuencia el hospital para valorar regularmente su médula ósea y comprobar que las células sanguíneas son normales.
«No podemos decir que este tratamiento es válido para todos los niños, sólo lo hemos utilizado en una niña muy fuerte. Pero esto es un hito en el uso de la nueva tecnología de edición genética y los efectos en esta niña han sido asombrosos», ha señalado el profesor Qasim. «Si se replica, podría representar un gran paso hacia el tratamiento de la leucemia y otros tipos de cáncer«.
KYL
Con información de El Mundo.
Fotografía Gettyimages.
