síndrome de Down
Resultados apuntan a una posible vía de tratamiento y sitúan a los retrotransposones como una posible diana terapéutica

El Sumario – Un fármaco antirretroviral común para tratar el VIH, la lamivudina, mejora la capacidad cognitiva en ratones con síndrome de Down, según un estudio publicado en la revista científica Journal of Cellular and Molecular Medicine.

La investigación pone de relieve el potencial de la lamivudina para mejorar el deterioro cognitivo del síndrome de Down, aunque los investigadores admiten que hay que hacer aún estudios clínicos complementarios para confirmar que el fármaco provoca un efecto similar en los seres humanos.

Además de otros problemas, las personas con síndrome de Down tienen un mayor riesgo de padecer Alzheimer, puesto que el cromosoma 21, que tienen triplicado, contiene los genes de una proteína relevante para esta enfermedad, la proteína precursora amiloide (APP), que se acumula en el cerebro generando agregados proteicos que causan alteración de la función cerebral.

Estos agregados proteicos son comunes en la mayoría de las personas mayores de 40 años con síndrome de Down, sin que haya hasta ahora un tratamiento preventivo.

Los retrotransposones

Ahora, los resultados de este estudio apuntan a una posible vía de tratamiento con fármacos y sitúan a los retrotransposones como una posible diana terapéutica para la enfermedad, según explicó el director del IrsiCaixa, Bonaventura Clotet.

síndrome de Down
Este estudio revela que la actividad de los retrotransposones es un mecanismo que hay que estudiar no solo en el envejecimiento, sino también en trastornos del neurodesarrollo

Los retrotransposones son segmentos de ADN que pueden insertarse en áreas específicas del genoma y, por casualidad, posicionarse en regiones promotoras de genes asociadas a enfermedades neurodegenerativas, potenciando su actividad.

Según Clotet, la actividad de estos segmentos de ADN para saltar de un sitio a otro del genoma aumenta con la edad.

“Además, los retrotransposones presentan algunas similitudes con el VIH ya que, al igual que este virus, necesitan pasar de ADN a ARN, y a la inversa, para hacer copias de sí mismos”, desglosó el especialista.

El siguiente paso que se plantean los investigadores es iniciar ensayos clínicos con el fármaco en personas, en humanos, con síndrome de Down y enfermedad de Alzheimer.

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Gabriela Morales

Con información de agencias de noticias y medios internacionales

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