El Sumario – La progeria o síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford, es una enfermedad muy rara que afecta a aproximadamente uno de cada 18 millones de niños y provoca el envejecimiento prematuro y la muerte en la adolescencia por complicaciones de la enfermedad cardiovascular.

Un estudio llevado a cabo en ratones y células humanas, por investigadores del Instituto Karolinska (Suecia) y del Instituto FIRC de Oncología Molecular (Italia), identificaron cómo las terapias de oligonucleótidos antisentido podrían usarse como una nueva opción de tratamiento para la enfermedad.

Esta patología tiene causas genéticas y está relacionada con la progerina, una forma defectuosa de la proteína lámina A que se encuentra en el núcleo celular. La mutación, que inhibe la división celular, fue identificada en 2003 por la investigadora Maria Eriksson, coautora del estudio actual.

 

“Hemos visto resultados positivos en el tratamiento en ratones, pero en humanos el efecto ha sido demasiado pequeño. Por lo tanto, debemos repensar y encontrar nuevas formas de tratar la enfermedad”, expresó Eriksson, profesora del Departamento de Biociencias y Nutrición de Instituto Karolinska.

En el análisis ahora publicado, los investigadores utilizaron muestras de células de niños con esta patología, al agregar oligonucleótidos antisentido, un tratamiento utilizado para inactivar genes dañinos, pudieron reducir el nivel de ARN telomérico no codificante. Esto condujo a una división celular más normalizada, que probablemente mejoraría las condiciones de los pacientes y prolongaría su vida útil.

“En un modelo de progeria de ratón alterado genéticamente tratado de la misma manera, vimos un aumento significativo tanto en la esperanza de vida máxima, un 44%, como en la esperanza de vida media, un 24%”, indicó Agustin Sola-Carvajal, coautor del estudio.

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Gabriela Morales

Con información de Agencias